Garantir l'accès des patients aux médicaments est une étape essentielle dans la réalisation des soins de santé universels. Cependant, l'augmentation des dépenses pharmaceutiques, tant pour les systèmes de santé que pour les individus, peut rendre l'accès difficile. L'arrivée de nouvelles thérapies avancées peut révolutionner certains traitements, mais risque aussi de grever davantage les budgets de santé et de rendre encore plus difficile l'accès de certaines personnes aux soins dont elles ont besoin.
Une plus grande efficacité des dépenses pharmaceutiques peut faciliter un accès durable aux médicaments. Par exemple, la concurrence sur les marchés des médicaments brevetés et non brevetés peut faire baisser les prix et améliorer l'accès aux traitements.